美國(guó)血液學(xué)會(huì)(ASH)日前頒發(fā)了本屆歐尼斯特·博特勒獎(jiǎng)，獲獎(jiǎng)人員為來(lái)自上海交通大學(xué)附屬瑞金醫(yī)院上海血液學(xué)研究所的陳竺教授和巴黎圣路易醫(yī)院的Hugues de Thé教授，以表彰他們?cè)诩毙栽缬琢＜?xì)胞白血病(APL)基礎(chǔ)和臨床研究中所取得的突出成就。

據(jù)悉，APL曾是一種極為兇險(xiǎn)，死亡率很高的惡性血液疾病。陳竺團(tuán)隊(duì)?wèi)?yīng)用全反式維甲酸(ATRA)和三氧化二砷(ATO)對(duì)APL進(jìn)行聯(lián)合靶向治療，使得這一疾病的5年無(wú)病生存率躍升至90%以上，達(dá)到基本“治愈”標(biāo)準(zhǔn)。同時(shí)，從分子機(jī)制上揭示了ATRA和砷劑是如何分別作用于APL致病分子PML/RARα，將白血病細(xì)胞誘導(dǎo)分化和凋亡，從而達(dá)到疾病治療的目的。

這是一項(xiàng)真正的結(jié)合臨床醫(yī)學(xué)與基礎(chǔ)生物學(xué)的研究，是東方傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)和西方醫(yī)學(xué)結(jié)合的典范，開啟了在惡性血液疾病中轉(zhuǎn)化治療的重要篇章。

陳竺介紹了由中國(guó)學(xué)者引領(lǐng)的臨床聯(lián)合應(yīng)用ATRA和砷劑治療APL患者的各個(gè)發(fā)展階段，不斷進(jìn)行概念設(shè)計(jì)創(chuàng)新及優(yōu)化臨床試驗(yàn)方案的進(jìn)程，強(qiáng)調(diào)了中醫(yī)中藥在白血病治療理念和實(shí)踐方面的重要啟迪，基于現(xiàn)代分子細(xì)胞和整體水平系統(tǒng)研究成果的臨床應(yīng)用，以及中國(guó)和歐美等大型多中心臨床研究的最新成就。

結(jié)果顯示，ATRA和砷劑聯(lián)合靶向治療在低/中危APL患者中可獲得95%以上長(zhǎng)期無(wú)病生存，而不需應(yīng)用化療。

同時(shí)，陳竺也提出，減少APL患者早期死亡率及早期識(shí)別并干預(yù)高危易復(fù)發(fā)患者，將仍是未來(lái)任重而道遠(yuǎn)的工作。

APL協(xié)同靶向治療作為精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的范例，應(yīng)與建立和完善全民醫(yī)保制度相結(jié)合，把有關(guān)研究成果拓展到包括發(fā)展中國(guó)家在內(nèi)的世界各國(guó)，從而給更多患者帶來(lái)福音。

【來(lái)源：科技日?qǐng)?bào)社】